注册账户>>登 录 使用合作网站帐号登录:

中国庞贝病友会

——庞贝氏病(Ⅱ型糖原贮积症)患者的网络互助家园(Pompe's Association)

爱的代价有多大?需要付出多少才能拯救罕病病患的宝贵生命

4 回复 / 1826 浏览
      一部改编自台湾的中央研究院生物医学科学研究所所长陈垣崇院士和他的医学队伍研发罕见疾病庞贝氏症解药的电影--「爱的代价」,将於5月21日在台湾由得利影视代理上市发行。电影不仅描述罕见疾病家庭在面对罕见疾病的各种困境时不放弃的勇气与决心,更带领观众了解罕见疾病药物研发的不易与艰辛。

看电影时几度热泪盈眶。《爱的代价》说的不只是一个罕见疾病新药开发的故事,它还是一个关于爱,关于人不屈服於命运的故事。——侯文咏

看了这部电影之后我们就会相信,只要努力,只要还存着一丝希望,我们的孩子都会在不知道哪一个时刻,出现一个像陈博士这样的一个天使。 -----于美人

孤儿药声声唤 罕病家庭殷期盼

  目前在台湾,政府公告的罕见疾病182种,全台共有近6,000个罕见疾病家庭,而70%以上的罕见疾病尚无积极治疗方法。罕见疾病药物由於治疗药物与特殊营养品研发制造需要大量经费,但是使用人数过少,研发经费庞大,厂商在利润的考虑下,往往不愿投入开发、制造或引进。幸运获得有效药物治疗的罕见疾病患者,可谓少之又少。

东方药师佛 克服万难研新药

  「爱的代价」电影描述拥有一双患有庞贝氏症儿女的约翰.克罗利,为了替孩子寻求解药,说服医学博士史东希尔合作成立一家制药公司。找到突破性方法研发解药的史东希尔博士,其实就是改编自台湾的中央研究院生物医学科学研究所所长陈垣崇院士。1991年,时任杜克大学医学中心教授的陈垣崇博士开始进行庞贝氏症的研究。15年後,在 2006年4月28日这一天,陈垣崇在世界医药史上写下纪录:他们技转给美商Genzyme公司所研发的庞贝氏症解药「Myozyme」,获得FDA(美国食品暨药物管理局)与EMEA(欧盟医药品管理局)核准上市!从此,就像电影的结局,现在全球每年上千名的庞贝氏症新生儿,都能获得更多专业医疗的协助来延续他们的生命。在台湾2005年7月Myozyme正式获全民健保给付,2009年有34位庞贝氏症的患者因接受Myozyme治疗而重获新生,不仅如此,目前已经能透过新生儿筛检机制,筛检出庞贝氏症的婴幼儿,而罕见疾病基金会更於2009年起针对低收入户及原住民的新生儿,提供每位新生儿150元的筛检费用补助,协助新生儿家庭掌握黄金期给予治疗,迄今累计补助已达四十余万元。

想到这,妈妈既感慨又感激,医药的进展以及医疗队伍的努力,给宝贝一个重生的机会。~婴儿型庞贝氏症/小石头 (辰辰)3岁

妈妈说,有好几次生命危及之时,阿明用虚弱的手写下:「妈!记得,我要急救!他相信只要有一口气活着,梦想终会实现的。~成人型庞贝氏症/阿明(31岁)

争取罕见曙光 独自孤独研究路

  「当你看到病患和家属为病痛疾苦,但医生所能做的却很有限!」陈垣崇提到,好不容易诊断出别人诊断不出的病症,但往往因为没有药物治疗而无能为力。25 岁,陈垣崇从台大毕业,当时人类第一个基因序列刚被定序,引起他的兴趣,决心到美国哥伦比亚大学攻读「人类遗传学」,继续钻研基因领域;但当时班上有一半的人出国,都是当驻院医师,唯有他选择比别人更漫长孤独的研究之路。陈垣崇笑谈那段艰辛难熬的日子。但即使穷困,他仍坚持自己的梦想,希望为疾病所苦的病患,做些什么。

  「如果你曾看过庞贝氏症的孩子,我相信你终生不会忘记,这些婴儿的肌肉无力、全身软绵绵、连抬头都有困难,但他们的头脑清楚,只能张着大眼,流露无助的眼神看着你,希望你能帮助他。」陈垣崇的内心非常难过,他在1991年全心投入实验,期待找到解药。经过不间断的努力研发终於在15年後,2006年正式将庞贝氏症药物研发成功。

  除了投入罕药的研发,他亦十分关心罕病患者的社会福祉,在罕见疾病基金会创办人陈莉茵女士的极力邀请下,陈垣崇於2005年参与罕见疾病基金会的董事会并任董事长至今,与罕病基金会共同全力投入罕见疾病的医疗权益争取与罕病患者就医、就学、就业及安养等社会服务。陈垣崇院士表示:「参与罕见疾病基金会的病患服务,足以弥补我在研究与治疗中不及的遗憾。」

爱的代价 邀您一块见证生命奇蹟

  「爱的代价」Extraordinary Measures在台湾并无公开上映计划,仅由得利影视独家代理发行DVD,为了让更多人共同见证罕见的生命奇蹟,罕见疾病基金会在得利影视公司与威秀影城大力支持,除了记者会当天的首映会外,更在5月24日晚间及5月29日上午於威秀影城进行两场特映会,以嘉惠更多的罕见疾病病友与相关领域的专业人员。

  得利影视蔡宏秀执行长表示:「我们很荣幸能够引进这部令人感动同时又发人深醒的电影,尤其能促进各界对于罕见疾病的关注及了解。」,而罕见疾病基金会曾敏杰副董事长亦表示:「从这部电影观众不仅将体会到罕病家庭与病友在疾病中面对的无解困境,更能看到医学进步的背后,那些默默投入罕见疾病研究工作的重要幕後推手。」
楼主全部回复2条>>

楼主其他文章:

举报回复1楼 | 2012-05-25 14:09

你的回复..

返回顶部 我要发贴 快速回复