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中国庞贝病友会

——庞贝氏病(Ⅱ型糖原贮积症)患者的网络互助家园(Pompe's Association)

庞贝氏病友会致卫生部陈竺部长的一封信(拜托大家帮忙转发!)

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                                        庞贝氏病友会致卫生部陈竺部长的一封信

尊敬的陈竺部长:

      您好!我们是庞贝氏病友会,是一群罕见病群体。我们病友会于2011年成立至今,已汇集60余名庞贝氏病友及其家属,并通过网络互帮互助。病友会是通过召集更多的患者,为让中国大陆的庞贝氏病人能够早日用药而努力的。我们的愿景就是要让每一位庞贝氏患者都用得起药,圆一个自主呼吸的梦。

      陈部长,相信您一定了解庞贝氏病!庞贝氏(Pompe)病,又称糖原累积病2型,(glycogen storage disease type II GSDII ),也称为酸性麦芽糖酶缺乏症(acid maltase deficiency ,AMD),是一种溶酶体贮积症,因溶酶体内α-1,4-葡萄糖苷酶(acid alpha-1,4-glucosidase,GAA)缺陷,导致糖原不能被分解,堆积在溶酶体内,造成溶酶体的增生和破坏,相应的脏器组织结构和功能损害,致使患者最后只能依靠呼吸机和轮椅生活,严重的会因呼吸衰竭而死亡。

      根据台湾五万分之一的发病机率,我国大陆大约有近三万名左右的庞贝氏患者,有更多的患者还在误诊,漏诊的过程中慢慢摸索。庞贝氏病误诊率极高,常被误以为是肌营养不良等,我们的病友中,就有一位患者求医问药近十年才得以被确诊,耽误了最佳治疗时间以致现在只能依靠呼吸机生存。

      罕见病有七千种左右,大约占人类疾病种类的10%,大部分罕见病是由于遗传缺陷引起的,缺损的基因碰在一起,罕见病就有可能发生。因此,罕见病并不是一个单独的群体和数字,每一个人都有可能碰上。

      我国有数千万罕见病患者,仅有百分之一的罕见病种有药物治疗,而庞贝氏病就有幸成为其中的百分之一。庞贝氏病目前最有效的治疗方法为酶替代疗法,由美国健赞公司生产的药物Myozyme已通过美国FDA批准在美国及欧洲上市,目前在我国台湾及香港也已用于治疗。而对于大陆的患者,只能望药兴叹了,该药物还在审批阶段,预计最早也要明年底才开始进行临床试验。目前大多患者由于无药可治只能忍受病痛折磨,无法自由奔跑,无法正常工作,甚至无法自由呼吸,而且该药物价格昂贵,并非我们患者所能承受。

      陈部长,我们这次写信的目的就是想请求您关注一下我们庞贝氏患者,敦促有关部门加快对该药物的审批程序,并给予该药“绿色通道”,能够免临床试验进入中国,解患者救命之急。

      我们知道,药物临床试验是对广大患者负责的做法。在国外,一般对于孤儿药(用于罕见病的药物)往往是可以免除临床试验的,因为大部分国家有关于孤儿药的专门的立法或规定,给予这类药物特殊的待遇。在中国,《新药注册特殊审批管理规定》:对治疗艾滋病、恶性肿瘤、罕见病等疾病且具有明显临床治疗优势的新药在申报生产时方可提出特殊审批的申请。而Myozyme于2006年在台湾陈垣崇教授及其团队的努力下研制成功并批准上市至今,已显现良好效果,缓解了患者病痛,甚至使患者脱离呼吸机,恢复正常生活,在我国台湾,香港,以及到港台地区去买药治疗的大陆人,在使用该药物之后效果良好,香港一对赖氏兄弟在患病十几年之后得到药物治疗,现在情况良好,并出书与病友分享其与病魔奋战的历程。

      在美国、欧盟以及日本等国家均设立了罕见病法案,并为鼓励罕见病药物的研发,给予定价宽松、税务优惠、市场专卖权、行政保护等优惠政策。成立罕见病药物审批办公室加快罕见病药物的审批时间,使得药物以最快速度用于患者治疗。我们相信Myozyme完全有资格获得免临床试验的机会,在此迫切的希望有关部门能够答应我们的请求。

      我们病友会全体病友以及更多还未确诊的两万多名患者集体向卫生部及有关部门发出我们的呼声:

      第一,我们希望国家能够以最快的速度将我们的特效药(Myozyme)纳入特批程序,免临床试验,早日上市;

      第二,希望国家能够将该药物纳入医保目录,让我们每个人都能够用得起药,有药可用,无负担治疗;

      第三,希望国家早日罕见病立法,惠及更多的罕见病患者。




                            


                                                                                                                庞贝氏病友会

                                                                                                                 2012年09月


签名区:


1.      李文华(女,23岁,山东,患者家属)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

2.      李文峰(男,23岁,山东,患者)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

3.      李文文(女,30岁,山东,患者)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

4.      李静(女,28岁,山东,患者)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

5.      高丽萍(女,32岁,上海,患者)支持《庞贝氏病友给卫生     部陈竺部长的公开信》联名签署

6.      郑宇宁(女,23岁,广东,患者)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

7.      国瑞(男,31岁,河北,患者)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

8.      赖章洪(男,22岁,江西,患者)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

9.      韩杰(男,23岁,宁夏,患者)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

10.  张贤(女,24岁,江西,患者)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署


11、    黄慧颖 (女,13岁,浙江,患者)支持《庞贝氏病友给卫生 部陈竺部长的公开信》联名签署

12、    黄小素 (女,30岁,温州,患者)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

13、    陈福贵 (男,21岁,福建,患者)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

14、    王玉叶(女,27岁,四川,患者妈妈)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

15、    陈珠文 (男,38岁,广东湛江,患者家属)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

16、    李文会 (女,25岁,山东,患者家属)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

17、    国童尧(男,5岁,河北,患者家属)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

18、    王凤雁(女,30岁,河北,患者家属)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

19、    张 楠(男, 23岁,山东,患者朋友)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

20、    张伍妹(女,23岁,浙江,患者家属)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》

21、    侯朦朦 (女,23岁,山东,职员)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

22、    王海龙 (男,23岁,江苏,患者朋友)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

23、    储瑞华 (男,43岁,江苏,患者朋友)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

24、    田富 (男,23岁,江苏,患者朋友)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

25、    张颖慧(女,23岁,山东,患者朋友)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

26、    秦年生(男,23岁,江苏,患者朋友)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

27、    吴好辉(男,38岁,广西,患者朋友)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

28、    王忠明(男,20岁,江苏,患者朋友)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

29、    李生珍(女,45岁,山东,患者朋友)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

30、    陈恺泓 (女, 19岁,广州,患者朋友)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

31、    朱秋爽 (女,22岁,山东,患者朋友)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

32、    朱鹏飞 (男,18岁,山东,患者朋友)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

33、    韩洋洋 (女,23岁,山东,患者朋友)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

34、    程群(男,26岁,山东,患者朋友)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

35、    张 超 (男,26岁,江西,患者家属)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

36、    韩建生(男,50岁,宁夏,患者家属)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

37、    韩笠 (男,26岁,甘肃,患者家属)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

38、    邹华(女,51岁,黑龙江,患者家属)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

39、    黄秀连 (女,40岁,浙江,患者家属)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

40、    阮永明 (男,46岁,北京,患者家属)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

41、    黄剑锋 (男,38岁,浙江,患者家属)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

42、    张五妹 (女,39岁,浙江,患者家属)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

43、    吴宁宁(男,23岁,山东,学生)支持《庞贝氏病友给卫生   部陈竺部长的公开信》联名签署

44、    李绮雯(女,20岁,广州,学生)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

45、    叶慧珊(女,19岁,肇庆,学生)持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

46、    常靖雯(女,19岁,广州,学生)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

47、    林轩名(女,19岁,汕尾,学生)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

48、    聂梦晨 (男,23岁,山东,志愿者)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

49、    郭静(女,23岁,河南,患者朋友)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

50、    云雅馨(女,23岁,内蒙古,患者家属同学)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

51、    董艳杰(女,24岁,山东,患者朋友)支持 庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

52、    李桂菊(女,25岁,山东,职员)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

53、    薛海生(男,49岁,江苏,患者家属)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

54、    张杨 (男,22岁,河南,患者I型肝糖原)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

55、    王静 (女,29岁 ,患者家属)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

56、    黎碧茵 (女,55岁,广东,患者朋友)支持《庞贝氏病友给

卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

57、    郜金菊(女,31岁,安徽,患者家属)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

58、    王志宇(女,36岁,山东,患者朋友,山东省医学科学院生物中心助理研究员)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

59、    王红英 (女,46岁,甘肃,患者家属)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

60、    王西艳 (女,24岁,山东,社会公众)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签名

61、    寻诚诚(女,23岁,山东,患者朋友)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

62、    徐麟飞 (男,29岁,上海, 进行性肌营养不良患者)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

63、    杜彬彬 (男,29岁,山西,患者家属)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

64、    王娜(女,24岁,山东,患者朋友)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

65、    赵光明(男,45岁.山西忻州市,患者家属)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

66、    韩巧凤(女.44岁.山西忻州.患者家属)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

67、    张夏琴(女,山西,患者家属)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

68、    温美光 (女,49岁,广东,患者家属)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

69、    郑 洋(男,50岁,广东,患者家属)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

70、    邓琳珊(女,20岁,四川,患者家属)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

71、    廖丽平(女,25岁,四川,患者家属)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

72、    刘开吉(男,28岁,陕西,患者朋友)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

73、    杨才伦(男,27岁,四川,患者亲人)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

74、    王玉莲(女,26岁,陕西,患者姨妈)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

75、    王丽(女,28岁,四川,患者朋友)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

76、    王金强 (男,39岁,山东,患者家属)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

77、    张迎男(女,23岁,山东,患者朋友)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

78、    蒋文(男,27岁,四川,患者家属)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

79、    匡娇娇 (女,23岁,山东,学生)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

80、     关明鑫(女,24岁,山东,职员)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

81、     关广鑫(女,25岁,山东,患者家属朋友)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

82、    杨辉(女,22岁,山东,患者家属朋友)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

83、    蒋发祥 (男,42岁,山东,职工)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

84、    赵丽 (女,23岁,内蒙古,庞贝氏病的关注者)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

85、    张旭(男,53岁,北京航空医学研究所附属医院分子病理中心)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

86、    周德敏(男,46岁,北京大学天然药物及仿生药物国家重点实验室主任,北京大学药学院院长,教授,973首席科学家)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

87、    刘合力(男,37岁,北京大学药学院,特聘研究员,第三批青年千人)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

88、    夏青 (女,35岁,北京大学药学院,副教授)支持《庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

89、    娄红祥(男,46岁,山东大学副校长,药学院教授)庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署

90、    毛宗万(男,50岁,中山大学化学院院长,教授)庞贝氏病友给卫生部陈竺部长的公开信》联名签署




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举报回复1楼 | 2012-10-15 19:34

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